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用于治疗生长激素缺乏症的伊布莫仑获FDA的孤儿药批准

用于治疗生长激素缺乏症的伊布莫仑获FDA的孤儿药批准

2017年6月19日,Ammonett Pharma宣布其公司研发用于治疗生长激素缺乏症(GHD)的MK-0677 (Oratrope™)正式获得FDA罕见病药批准。

罕见病药,又称孤儿药(Orphan Drug),美国在1983年颁布孤儿药法案(Orphan Drug Act,ODA)用于鼓励制药厂商开发、生产影响少于200,000美国公民的药物,诊断试剂及疫苗,该法案内容:

①包括7年市场独占期,不同于传统专利市场独占,这个市场独占期间FDA不受理具有同样适应症的同一分子结构的药物申请

②课税扣除标准减半

③15年亏损预警条款和3年的盈利年亏损补报(这两个都是减税政策)

④补助金

⑤上市申请快速通道

生长激素缺乏症(GHD)是指在儿童或成年人体内缺少足够的生长激素而导致的疾病,儿童患有该疾病会使其身高低于同级水平,生长激素缺乏症可能是天生的,也可能是后天获得的。目前的治疗手段是每天注射重组生长激素(rhGH)。

Oratrope是Ammonett公司的小分子药物,伊布莫仑甲磺酸(Ibutamoren Mesylate) (图1),该药为口服制剂,在体内可起到与促生长激素释放激素(Ghrelin)相同的作用,通过促进脑垂体正常释放生长激素(GH),治疗生长激素缺乏症。

用于治疗生长激素缺乏症的伊布莫仑获FDA的孤儿药批准

图1. 伊布莫仑甲磺酸

“这是Oratrope在临床应用上取得的具有里程碑式意义的事情。”Ammonett制药的创始人兼首席科学家Michael Thorner说道:“ 此次FDA罕见病药批准,以及之前欧洲药品管理局(EMA)给出的关于Oratrope罕见病药地位的积极的反馈,都极大的证明了我们研究的意义,此外,我们还将展开关于生长激素缺乏症的临床Ⅱb期研究”。

参考

1.Ammonett Pharma Granted Orphan Drug Designation From the U.S. FDA for Ibutamoren Mesylate (MK-0677) for Treatment of Growth Hormone Deficiency.

2.Ammonett Pharma Receives Positive Opinion from European Orphan Medicinal Products Committee for MK-0677 for Treatment of Pediatric Growth Hormone Deficiency.

3.https://www.pharmacodia.com/.

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