首先,是什么疾病
根据美国FDA的建议,如果孩子诊断出以下疾病,都需要生长激素治疗:
1. 生长激素缺乏症(GHD)
2. 特发性矮身材(ISS)
3. 小于胎龄儿(SGA)
4. 特纳氏综合征(Turner综合征,TS)
5. Prader Willi综合征(普拉德-威利综合征)
6. 获得性免疫缺陷综合症(艾滋病,AIDS)相关的代谢病和消瘦
7. 短肠综合征
8. SHOX基因缺失
9. Noonan综合征(努南综合征,NS)
10. (肾移植前)慢性肾脏疾病所引起的儿童生长缓慢

这些疾病中,只有“生长激素缺乏症(GHD)”是因为缺乏生长激素导致的生长缓慢,其他疾病的生长缓慢则不是因为生长激素缺乏导致的。
但临床经验证明,这些孩子通常都有身材矮小的问题,使用生长激素有治疗效果,甚至可以说生长激素是这些孩子达到正常身高的唯一希望。
第二,什么时候开始打
根据欧洲儿科内分泌协会的建议,除特发性矮小(ISS)明确建议在5岁时开始生长激素治疗外,其他疾病可以提前到2岁开始治疗。
因为孩童自出生起就开始分泌生长激素,在1-3岁这一阶段是身体机能和身高显著增长的时期,及时补充生长激素有助于孩子各方面发育完善,同时缩小身高落后的差距。
具体开始治疗时间建议如下:

另一方面,矮小儿童的治疗费用跟体重成正比,孩子的体重越重用药剂量就越大,治疗费用就越高,2-12岁是治疗窗口期。
一个体重15公斤的矮小儿童治疗一年花费2万元左右,一个40公斤的孩子一年则要花费约6万元,而且效果不如前者好。
国内矮小儿童接受治疗一般比较晚,70%的年龄段在10-13岁,而国外矮小患儿(主要是GHD)的治疗大多数在6岁开始。
第三,打多少剂量
生长激素治疗总体遵循个体化原则,因为治疗存在个体差异,这里只列举关于确定剂量的一些基本原则:
1. 治疗剂量与病种、青春期状态、IFG-1水平等有关。
2. GHD患者补充的是生理剂量的GH,剂量需求较低;ISS、Turner综合征等需要进行病理治疗,因此治疗剂量稍大;SGA因存在一定程度的GH抵抗,因此治疗剂量高于其他病种。
3. 青春期治疗剂量应高于青春期前。